全国政协委员、上海交大医学院内科主任李定国，从2009年以来已经连续四年提案关注罕见病患者的医疗救助和社会保障。
在“关于建立国家罕见疾病医疗保障制度的提案”中，李定国委员指出，我国罕见病患者长期面临着用药贵、买药难，缺乏社会保障等问题。首先，国家、社会和大众对罕见病缺乏了解和关注，缺乏救助和关怀，没有专门的管理机构确定我国罕见病的定义及种类。《药品注册特殊审批程序实施办法》中虽规定罕见病药物注册申请可以实行特殊审批，但由于没有实施细则，罕见病患者用药仍然困难。其次，没有针对罕见病的特殊医疗保障，也没有对进口罕见病药品临床用药监护的医疗机构。第三，没有对罕见病药品进口通关税收的绿色通道，也没有对罕见病药品生产、引进企业的税收、市场专有、知识产权保护等方面的倾斜政策。
李定国委员建议:建立合理的罕见病药物费用支付机制；简化罕见病药品的注册和引进程序；通过政策扶持做大做强国内罕见病药物产业；设立罕见病服务机构；将罕见病专项法律法规列入立法规划，为保障罕见病患者权益提供法律依据。
