中国科学家最近在《自然》网上发表了关于自闭症的研究最新成果。 他们用基因工程的方法成功地使转基因猴子“患”了自闭症。 这些转基因猴子表现出与人类自闭症患者极为相似的症状特征，如社会障碍、重复刻板行为、焦虑抑郁、情绪异常等。 人们不禁问，这项研究能逆向找到最终治愈人类自闭症的“钥匙”吗？
新华社对此采访了该报告通信的作者、中国科学院上海生科院神经科学研究所的研究员仇子龙先生。
让猴子“患”自闭症，转基因怎么是“转”法？
自闭症又称孤独症，是多发于青少年的发育性神经精神疾病，年轻人有交流障碍、重复机械动作、重者发育迟缓、智力低下，甚至自残。 近年来，全世界自闭症的患病率逐年增加，但一直没有药物根治。
尽管如此，科学家们对自闭症的研究和理解越来越深入。 科学家现在可能不知道如何“消灭”自闭症，但可以通过转基因手段“患”猴子自闭症。
仇子龙说，自闭症的发病不是因为神经系统出现了严重和明显的损伤，而是与神经系统的发育和功能障碍有关。 在影响人类神经系统控制的许多基因中，名为MeCP2的基因非常重要。 研究表明，该基因无论过少还是过多都会引起自闭症，只要其表达量保持精妙的平衡就能正常发挥作用。
为了进一步研究MeCP2基因的机制，仇子龙研究组和苏州非人类灵长类平台的孙强博士利用基因编辑技术，将人类MeCP2基因有效插入食蟹猴基因组，只能在神经系统中表达。
业界专家说，这为研究自闭症发病过程提供了重要的观察窗口，最终为找到自闭症治疗方案提供了可测试的动物模型。
从实验小鼠到实验猴子，科学家对自闭症有了什么新发现？
实际上，围绕MeCP2基因的科学界积累了很多年。 科学家成功地向小鼠导入了MeCP2基因，结果表明转基因小鼠表现出与人自闭症非常相似的表型特征，便于科学家找到治疗自闭症的方法。
但是，人自闭症的发病毕竟与多种复杂的高级神经活动有关，为了为临床研究和治疗提供更有力的支持，在小鼠上的实验无论如何都会有点“抓住肘”，科学家们将目光转向更高级的动物模型和更复杂的神经系统
从实验小鼠到实验猴子，科学家还是有了新的发现！ 另一方面，这些转基因猴子与对照组相比，与不安相关的行为增加，同时社会行为显着减少。 表示与人类有相似的自闭症表现。 另一方面，该转基因猴子可以将因生殖而改变的基因遗传给下一代，第二代转基因猴子也表现出社会时间下降等症状，对此进行了进一步的研究。 这表明自闭症的遗传特性经常出现在转基因猴子模型中。
人类离治愈自闭症有多远？
科学家们通过基因工程技术使猴子“患有”自闭症，那么人类什么时候能找到治愈自闭症的好方法呢？
仇子龙说转基因猴子为自闭症的临床治疗提供了前所未有的动物模型和试验平台。 到目前为止，自闭症患者通常是幼儿，交流困难，无法正确遵守指令，因此科学家们没有得到高质量的脑图像实验结果，现在科学家们也无法判断哪个部分与自闭症密切相关。
“如果有自闭症的转基因猴子，科学家就可以深入研究自闭症影响哪个大脑领域，有针对性地开展干预和治疗性研究。 」。 仇子龙说。
现在相关研究者对自闭症猴子进行了详细的脑成像研究，发现使用基因编辑工具对自闭症基因的转基因猴子进行基因治疗。 他们击倒了自闭症影响最重要的脑领域转入的自闭症基因，探索能否扭转由基因决定的命运，期待最终能治愈自闭症。
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