最近，一个国际委员会发表的报告显示，由于安全性和有效性尚未达到，基因编辑技术不能用于编辑人类胚胎，至少不能将编辑的胚胎移植到子宫中用于生育目的——。
“基因编辑对人类来说是革命性的技术，未来的人类通过这种技术，可以克服现在难以治愈的许多疾病，进而这种基因编辑技术将改变我们的行星。 ”南开大学药物化学生物学国家重点实验室的特务研究员、博士生导师感慨万千。
但是，根据最近一次国际委员会发表的报告，HHGE (遗传性人类基因组编辑)目前还没有达到安全有效地适用于人类的相关标准，各国在决定是否批准这种技术进入临床应用之前，展开了广泛的讨论《科学》杂志报道，基因编辑不能用于人类胚胎的编辑，至少不能用于胚胎的生长。
这个报告发表后，受到了广泛的关注，现在世界上很多生物技术公司都在进行基因疗法的开发，一部分已经进入临床，这个报告会影响基因疗法的发展吗？
基因编辑是基因疗法的重要一环
根据“基因编辑技术有半个多世纪的历史，但真正发展的是伴随着被称为“基因截肢”的CRISPR基因编辑技术的出现”帅领，以前的基因编辑需要DNA双链的同源重组，用物理化学的方法切断DNA双链
CRISPR是原核生物基因组内的重复序列，是生命进化历史上细菌与病毒斗争产生的免疫武器。 病毒解释说自己的基因可以整合成细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制提供服务。 但是细菌为了防止病毒入侵，清除侵入病毒的外来基因，自身进化了DNA的切断机制CRISPR-Cas9系统，利用这个系统，细菌从自己的基因组中不发出外来病毒基因地进行切除。
“利用Cas9蛋白，人类可以改良基因编辑技术，将诱导工具小RNA切入DNA，从而定点切断或改变基因。 这大大提高了基因编辑的精度和效率。 ”。 据英俊的衣领透露，迄今为止的基因编辑都是通过基因诱导而变异的，无法掌握最终的产物，应用CRISPR就能进行正确的基因修饰。
“基因编辑听起来像‘极寒’，其实平时医生问的基因疗法是应用基因编辑技术的”英俊的衣领说，现在基因编辑技术广泛应用于医疗领域，其中最初应用的领域是血液疾病的治疗
“但是基因编辑和基因疗法不一样。 基因疗法是改变人类基因治疗或治愈疾病的技术，细胞培养、免疫疗法、基因载体等多种生物技术需要共同完成，但基因编辑是基因疗法不可或缺的重要环节。 ”帅领解释说。
编辑体细胞不参与伦理争论
报告书中反复强调：“如果人类胚胎基因组被编辑，正确改变基因组会带来可靠的结果，除非有确凿的证据表明不会导致意想不到的变化，否则不应该用于生育。” “这个‘设计婴儿’关于伦理和多种技术问题——编辑人类胚胎的主要危险是出现了意想不到的‘脱靶效应’，这些DNA变化是胚胎移植到母体之前无法检测到的。 」
“现在不能编辑人类胚胎基因组，主要是伦理问题。 ”英俊的衣领说，人类胚胎受精后14天神经细胞就会发达，理论上是一个人，原则上不能进行改造处理。 临床上有对异常胚胎进行基因编辑的实验研究，严格地说是打了镶边球。
“还有脱靶效果。 例如，我想删除a基因，但最终删除b基因。 这个问题还不能很好地解决。 介绍帅气的领导
“另外，所有的生命现象都是多基因、多网络的复杂控制过程，在现在的人类基因研究中，不能完全正确地知道每个基因的用途。 ”目前，对人类胚胎的基因编辑主要用于研究目的。 例如，2017年，美国俄勒冈健康科学大学(OHSU )的研究者利用CRISPR技术对大量单细胞胚胎的DNA进行基因编辑，编辑后的胚胎没有移植到子宫中，但通过实验纠正引起遗传性疾病的缺陷基因的过程
“无论任何技术应用于临床，都应该首先进行良好的安全性评价。 ”英俊的衣领说，现在的基因疗法是对人的体细胞进行基因编辑，比如人体组织和器官等，不是为了造人，不涉及伦理问题。
“其实基因编辑并不可怕，可怕的是使用人类胚胎进行基因编辑。 ’我觉得很帅。
基因载体和免疫排斥仍然是一个未解决的课题
在过去半个世纪里，基因疗法吸取了大部分生物技术成果，为肿瘤和遗传病等疾病的临床治疗带来了新的选择。
“脱靶效应是基因编辑目前无法解决的课题，基因疗法与更多的技术相关，每个环节都必须解决一些困难。 ’介绍帅气的领导
例如，基因疗法往往需要载体的帮助，以将治疗性基因输送到特定的组织和器官，因此理想的载体也是基因疗法的关键。 “常用的基因治疗载体分为病毒载体和非病毒载体两种。 ”帅领其中病毒载体使用比较广泛，主要包括逆转录病毒(RV )、慢病毒(LV )、腺病毒(ADV )及腺相关病毒(AAV )等。 据统计，在已经上市的基因疗法产品中，有13种基于病毒载体，只有3种基于非病毒载体。
病毒载体也有插入变异、癌症、免疫反应、炎症恶化等风险。 另外，病毒载体的大规模生产有很高的技术壁垒。 非病毒载体具有低免疫原型、低成本、容易规模化等优点，有更好的临床应用前景，但转染效率低、细胞毒性大、靶向性不高等许多未解决的问题。
“在完全实现基因编辑的临床治疗之前，需要解决如何实现高分发效率、如何实现高容量载体、实现高效分发以及如何瞬间提供高表达的载体等一系列问题。 ”帅领说。
另外，免疫反应也是基因疗法的一大课题。 任何时候进入人体的异物都会被免疫系统攻击，用基因疗法修正的细胞也不例外，治疗效果会下降。 寻找合适的病毒注射量，既能逃避免疫系统的攻击，又能产生疗效，是科学家们努力的方向。
目前难度很大，但基因疗法前景广阔。 英俊的衣领举例说明，有些先天性耳聋是基因引起的，可以通过基因修饰治疗这种疾病，现在用老鼠成功了。 另外，因为肿瘤有特异性，所以很难用某种药物治疗。 现在主要以外科手术为中心，但很难切除干净，容易复发。 通过基因疗法，如果从根本上除去导致癌变的基因，就可以达到治愈的目的。
“如果说20世纪是药物治疗的时代，那么21世纪是细胞和基因疗法共存的时代”根据帅哥领域的说法，人类胚胎的编辑有各种各样的限制，但应该对基因疗法的发展有信心。
