中国科学家首次使用饱受争议的基因编辑技术,用来治疗中国的一名艾滋病病毒阳性男性患者。
基因编辑于2018年11月26日走进公众视野:南方科技大学副教授贺建奎宣布一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生,由于这对双胞胎的一个基因(CCR5)经过修改,她们出生后即能天然抵抗艾滋病病毒HIV。这一消息迅速激起轩然大波,震动了中国和世界。
因此做法有悖于科学精神和伦理道德,人们对基因编辑便带了一层"有色滤镜"
然而中国科学家首次使用基因编辑技术来治愈艾滋病,取得了重大成果。
科学家将人体中的干细胞进行了基因编辑,使该细胞能够抵御HIV病毒,并将其移植到一名罹患血液系统肿瘤的HIV感染者身上。
经基因工程修饰的细胞在该患者体内存活了整整19个月,也无任何明显副作用,但数量不足以达到降低病毒载量的效果。
这改变了基因检测在一些人心中的看法,原来基因检测不只能被用来编辑新生儿,还可以推动医疗科技进步。基因编辑技术在治疗人类疾病的道路上迈出了重要的一步,这项研究的灵感来源于一次偶然的治疗。
2007年轰动全世界的"柏林病人"蒂莫西·雷·布朗同时患有白血病和艾滋病,在很多人眼里,他已经被死神判处了死刑,然而在德国柏林接受白血病骨髓移植治疗后,他的艾滋病也意外的治愈了!"不治之症"被偶然攻克,这一事件被称为"医学奇迹"。
科学家们经过初步研究发现,布朗的骨髓捐献者先天性地存在特殊的蛋白质受体基因突变,可能正是因为这一点,导致了布朗在接受骨髓移植后,也具有了这一宝贵的基因突变,使得新生的免疫细胞没有了能够与病毒相结合的蛋白质受体。
通常情况下,CCR5基因编码的是白细胞上的一种受体,HIV病毒主要通过该受体进入细胞。如果个体携带两个CCR5突变拷贝,这种受体会发生弯曲并阻止某些HIV病毒株进入细胞。
也就是说,没有了蛋白质受体的免疫细胞就像披上了一件"隐身衣", 病毒无法找到打算攻击的目标,于是无法侵入细胞内增殖自己,最终病毒被人体彻底清除干净。
柏林病人治愈后柏林病人治愈后
为了实验的安全, 科学家们决定将编辑后的细胞与原始干细胞混合后移植到患者体内。骨髓移植术后19个月,患者体内仍能检测到经CRISPR编辑的干细胞,尽管它们仅占患者总干细胞的5-8%。虽然有大约一半经过基因编辑的干细胞已经死亡,但剩余存活的干细胞可以在人体内长期存活。
虽然基因编辑尚未完全攻克艾滋病,但使用基因编辑技术治疗人类疾病,仍在正确的道路上不断向前推进。科技进步才是第一生产力。
人体密码基因,让每个中国人都有自己的说明书!