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“基因剪刀”获诺贝尔化学奖,改写生命密码成为可能

2020-10-16 责任编辑:未填 浏览数:34 得宝网

北京时间10月7日,诺贝尔基金会宣布基因编辑技术CRISPR获得2020年度诺贝尔化学奖。 法国生物化学家伊曼纽尔卡彭蒂埃和美国生物学家詹妮弗唐纳在这个领域的卓越贡献中获得了第一名。

据诺贝尔奖官网报道,伊曼纽尔卡彭蒂埃和詹妮弗德纳这次发现了可以定点切开DNA的新基因编辑系统CRISPR/Cas9。 该技术使动植物和微生物DNA的高精度修正成为可能,对癌症和遗传性疾病等的治疗和研究产生革命性的影响。

切断DNA的不可思议的“剪刀”

CRISPR是clustered、regularly interspaced、short palindromic repeats的缩写,中文翻译被翻译为“规则群集间隔短的文章重复”。 一般的解释表示同类特征明显、序列整齐、秩序一致的重复序列。

生物学家把CRISPR看作细菌的“免疫系统”。 其作用机制是,当病毒感染细菌时,CRISPR序列自动形成复杂的结构切断病毒的DNA,使细菌感染病毒的“割草”。 这个好方法的“幕后功臣”是CRISPR/Cas9的端粒酶Cas9。

CRISPR-Cas9是基因编辑工具,Cas9酶就像能切断DNA链的分子剪刀。 酶在特定部位切断DNA后,可以进行插入和编辑,改变DNA序列。

CRISPR/Cas9是继“锌指内切酶(ZFN )”、“类转录激活因子效应子核酸酶(TALEN )”之后的第三代“基因组定点编辑技术”。 所谓“基因编辑技术”,是使人类“编辑”目标基因,实现特定DNA片段的基因敲除、加入的技术。 作为基因技术中最尖锐的工具之一,CRISPR/Cas9“基因剪刀”便于研究者正确改变动物、植物、微生物的DNA。

但是,与传统的基因组编辑技术相比,CRISPR/Cas9在疾病治疗前景上非常明显。

设计简单,操作方便,费用低廉,给遗传操作领域带来了革命性的变化。

打击效率高。 一次基因治疗可以使用多个CRISPR片段,同时实现一些疾病部位的编辑或修正。

打击方式多样化。 目前,CRISPR/Cas9系统对基因组DNA片段的靶向编辑研究和应用,主要包括DNA片段的删除、反转、重复、插入和易位,该DNA片段编辑技术是研究基因功能、调控元件、组织发育和疾病发生发展的有力手段

“大有帮助”基因编辑技术

作为重要的平台技术,基因编辑的应用前景非常广阔。 例如,基因编辑技术是基因治疗的重要核心技术。 基因突变引起的许多重大遗传疾病,有望通过基因编辑在基因水平上进行错误的DNA序列矫正来治愈。

目前,科学家们在动物模型中成功地通过基因编辑治疗了高血压氨水、血友病、地中海贫血、先天性黑蒙、杜氏盐藻肌营养不良等多种遗传性疾病,从而有效地改善了疾病。

广阔的应用前景也带来了未来的市场价值。 根据Data Bridge Market Research的报告数据,全球基因合成市场预计从2018年的35.42亿美元上升到2026年的192.96亿美元,在2019年到2026年的预测期间,复合年增长率为23.60%。

近年来国内外许多企业致力于基因编辑技术的研究和应用。 以联想的星被投企业瑞风生物为例,该公司处于临床前阶段,是致力于开发具有治愈性价值的基因药物的高新技术企业,通过CRISPR等尖端技术的应用,进行地中海贫血等罕见的疾病基因疗法的开发。

瑞风生物是由基因行业成功的连续创业者梁峻彬博士和世界上第一位人类胚胎基因编辑明星科学家黄军与教授共同创立的。 公司的研发团队来自美国MD安德森癌症中心、纽约大学和中山大学等知名研究机构,从掌握生命活动本质的基础代码,以人才和技术为驱动力,结合基因编辑和基因组学等先进手段,新一代核酸雷从长期来看,公司围绕包括遗传病、慢性病和癌症在内的许多重大疾病开展工作,为治疗患者提供服务,其使命是基于创新技术,开发针对严重疾病的治愈性药物。

结束语

现在CRISPR/Cas9的应用只是冰山一角。 未来随着对CRISPR/Cas系统的深入理解,预计将帮助人们执行更多种类的基因编辑任务,将生命科学研究引向新纪元。

与此同时,应该认识到具有广阔前景的基因编辑技术也同样面临着挑战和挑战。 目前,跨国法律限制了基因工程的应用边界。 世界卫生组织已经成立了专家小组,目的是为人类基因组编辑的管理和监督制定世界标准。 我相信未来随着技术和伦理的持续发展基因编辑技术将不断造福人类。

参考资料

CRISPR/Cas9基因组编辑技术及其在草类植物中的应用

CRISPR/Cas9系统在基因组DNA片段编辑中的应用

2020年诺贝尔化学奖颁发给了CRISPR基因编辑,这项技术会如何影响我们的未来?

诺贝尔化学奖发表:两名女科学家开发“基因编辑”工具获奖!

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