昨日，美国FDA宣布，批准Catalyst Pharmaceuticals公司的Firdapse（amifampridine）上市，用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者。LEMS是一种罕见的影响神经肌肉接头传导功能的自身免疫性疾病。这是FDA批准的第一款治疗LEMS的疗法。在批准治疗急性骨髓性白血病的Xospata之后，FDA同一天内再度刷新纪录，将年度批准的新药数目提高到55。
LEMS患者自身的免疫系统会攻击神经肌肉接头（neuromuscular junction），这会阻碍神经细胞将信号传导给肌肉的能力。患者的主要临床表现为肌无力，如果肌无力影响到呼吸肌则可能危及生命。LEMS也可能与其它自身免疫性疾病相关，他们在癌症患者中更常出现，例如小细胞肺癌患者。在癌症患者中，LEMS可能在癌症确诊时或确诊之前发生。据估计，目前LEMS的全球发病率为每100万人中有3例。
Firdapse是Catalyst公司开发的口服、非特异性电压门控性钾离子通道阻滞剂。它能够导致突触前细胞膜的去极化，从而打开电压门控性钙离子通道，触发乙酰胆碱（ACh）囊泡的释放。这能够增强神经肌肉信号传导，改善肌肉功能。Firdapse曾获得FDA授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和优先审评资格。
▲Firdapse作用机制示意图（图片来源：Catalyst公司官网）
本次批准是基于Firdapse在两项包含64名成人患者的3期临床试验中的表现。接受Firdapse治疗患者的肌肉功能得到了迅速、显著和持续的改善。与安慰剂组相比，患者肌无力和疲惫症状显著减少。
“FDA的这一批准意味着这一罕见严重疾病的患者终于等到了一款‘first-in-class’的疗法，他们之前的治疗选择非常有限，”Catalyst公司首席医学官兼监管事务负责人Gary Ingenito博士说：“我们向参与Firdapse临床试验的患者，他们的家人和医护人员致以最高的敬意。我们也感谢从事这项研究的研究人员和临床试验人员的不懈努力，他们让这一里程碑成为可能。”
Catalyst公司预计将在2019年第一季度将这款新药带给患者。
参考资料：
[1] FDA approves first treatment for Lambert-Eaton myasthenic syndrome, a rare autoimmune disorder. Retrieved November 29, 2018, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm627093.htm
[2] FDA Approves Firdapse® (amifampridine) for the Treatment of Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS). Retrieved November 29, 2018, from https://ir.catalystpharma.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-firdapser-amifampridine-treatment-lambert-eaton
