今天在圣地亚哥举办的第58届美国血液学学会（ASH）年会和展览会上展示最新的摘要显示，在干细胞移植后再经历移植物抗宿主病（GVHD）的患者，再不能通过皮质类固醇治疗解决服用过美国食品和药物管理局批准的用于治疗某些血液癌症的抗癌药ibrutinib。
该试验共42名参与者，有67%GVHD患者对伊布鲁替尼有反应，71％的患者在5个月内有持续改善伊布鲁替尼反应现象，研究人员说，结果表明，除了皮质类固醇，患者治疗选择是很有限的。
“这是一个非常高的反应率，”主要研究作者斯坦福大学的医学博士大卫米克洛斯说。我认为临床医生会发现这些数据，并在类固醇难以治愈慢性GVHD（cGVHD）患者状况下增加ibrutinib的应用，目前患有一系列症状的患者会发生慢性衰弱现象”。
Ibrutinib通过抑制Bruton酶的酪氨酸激酶（BTK）来杀死某些类型的癌细胞。新的试验和临床前实验室研究表明BTK抑制药物活性与白细胞介素-2诱导型T细胞激酶（ITK）也可成为针对T细胞和B-细胞这两种免疫细胞的酶 – 并参与GVHD的治疗。
研究人员招募了42例经过同种异体干细胞移植的患者，从中获取造血干细胞并注射到患者体内以帮助替换因癌症或癌症治疗而失去的血细胞的程序。在美国每年约有10,000人接受同种异体干细胞移植。其中，约4,000个随后经历GVHD病症，移植的干细胞会攻击患者的身体，引起诸如皮疹，口腔溃疡，干眼症，胃肠道问题，以及引发呼吸急促和关节和肢体的流动性降低的症状。
免疫抑制皮质类固醇药物是针对GVHD的标准治疗方案，但它们不能使所有患者受益。参与该试验的患者尽管接受了皮质类固醇治疗，但有的仍表现出持续的GVHD症状。在开始用伊布鲁替尼治疗5个月后，71％的患者经历了有意义的临床改善，如临床医生对患者症状严重程度的评估降低，受影响的器官数量以及与GVHD相关的生物标志物的分析减少。
约45％的参与者曾有过严重不良病况，例如肺炎，脓毒性休克或严重发烧。其他不良病况包括疲劳，腹泻，肌肉痉挛，恶心和瘀伤。研究人员说，这些发现与以前研究报道的结果一致，并强调了在开处方ibrutinib时积极监测和治疗任何不良疾病的重要性。
总体而言，研究人员说，ibrutinib代表了一种有望治愈GVHD的潜在的新型治疗方法。 Miklos说：“通过对靶向同种异体B细胞和TH2淋巴细胞的研究，我们认为依鲁替尼可靶向治疗GVHD，并且可保留抗肿瘤细胞毒性T细胞完整的致病机制”。 “这是一种靶向治疗，不仅直接抑制免疫系统，它能够使患者更好地战胜癌症和病毒感染”。
研究人员及其合作者目前正在招募参与者进行几项额外的试验，以进一步调查ibrutinib在预防或治疗GVHD中的用途，并将其与其他药物进行比较。（hi-girl 203451）
